망막 재생 치료제 줄기세포 기술 연구가 순조롭게 진행되고 있기에 망막질환 환자들에게 희망이 생겼습니다. 지금까지 망막질환 환자들의 치료 목표는 시력회복보다는 시력이 더 이상 나빠지지 않도록 진행을 억제하는 것에 초점을 맞췄는데요.
하지만 이번에 카이스트 연구실 벤처 셀리아즈에서 망막 재생 기술이 성공하면서 단순히 시력저하 진행을 억제하는 것을 넘어서 시력을 되돌릴 수도 있게 되었는데요.
친한 지인이 망막질환을 앓고 있고 고생하는 걸 옆에서 지켜본 탓인지, 해당 주제에 관심이 생겨 꼼꼼하게 사실 정보만 알아봤습니다.
망막 재생 치료제 줄기세포 기술 연구 성공?!
팩트부터 체크하자면, 지금 많은 사람들에게 관심을 받고있는 망막 재생 치료제는 줄기세포 기술이 아닙니다. 카이스트 연구팀은 망막이 손상을 입었을 때 회복을 방해하는 단백질인 ‘프록스원’을 차단하는 ‘항체‘를 개발한 것입니다.
현재까지 쥐를 대상으로 한 실험이 성공적이었는데 손상된 쥐의 망막에서 새로운 신경세포가 자라도록 하고 시력을 회복시켰다는 실험결과가 많은 관심을 받고있습니다.
정확히 말하자면, 줄기세포를 새로 이식한 것이 아니라 ‘뮬러글리아’라는 눈 속 세포가 스스로 회복할 수 있도록 도와주는 ‘항체’를 개발한 것입니다.
어류는 망막재생이 가능한데 인간은 힘들었던 이유
너무 자세히 공부하려고 하면 머리 아프니 간략하게 설명드리겠습니다.
뮬러글리아는 망막에 있는 세포입니다. 어류(물고기)와 인간에게 모두 존재하는데요.
어류의 경우 망막에 손상을 입으면 이 세포가 회복을 돕고 시력을 회복시키지만 인간의 경우 망막에 있는 프록스원이라는 단백질이 뮬러글리아를 방해하여 손상된 망막과 시력을 회복시키는 것이 불가능했습니다.
하지만 현재, 카이스트 연구팀이 이 나쁜 프록스원이라는 단백질을 차단하는 항체를 개발했고 망막 재생 치료제로 쓰일 준비를 하고 있으니 여러 망막질환자, 시력이 좋지 않았던 분들은 희망적인 소식을 기대할 수 있게 되었습니다.
실제 치료약으로 언제 나올까?
아무리 기술이 개발되고 연구결과가 긍정적이어도 임상시험을 통과하지 못하고 실제 약으로 나오지 않는다면 의미가 없는데요.
실제 카이스트 뉴스에서 공식적으로 알려진 바에 의하면 2028년 임상시험에 들어간다고 합니다.
새로운 약이 실제로 사람에게 사용되기 전에는 임상시험을 1상,2상,3상 모두 통과해야 하고 마지막에 정부의 허가까지 받아야 합니다.
일반적으로 이렇게 약이 상용화되기까지는 6년~ 10년 정도 걸립니다. 중간에 문제가 생기거나 실패한다면 기간은 더 길어질 수 있어요.
따라서 셀리아즈처럼 망막 재생 치료제 임상시험을 2028년에 시작하는 경우 빠르면 2034년~ 늦으면 2036년 쯤 약이 나올 수 있습니다. 아쉽게도 정확한 일정은 그 누구도 알 수 없는 상태에요.
망막 재생 치료제 안약? 주사?
카이스트 연구실 벤처 셀리아즈에서 추진중인 망막 재생 치료제에 관한 정보를 알아보면서 가장 궁금했던 점이 나중에 상용화가 됐을 때 안약으로 나올 것인가, 주사로 나올 것인가 하는 부분이었는데요.
현재 망막질환과 관련된 치료의 대부분은 유리체 내 주사입니다. 셀리아즈에서 개발한 항체 또한 점안약(안약)으로 망막까지 전달하는 것은 매우 어렵다고 합니다. 따라서 주사형이 유력합니다.
망막재생에 시력까지 회복시킬 수 있는데 안약 한 두방울로 해결지으려 하는 것은 과한 욕심일 수 있겠네요.
어떤 질환에 효과적인가요?
본인 또는 주변 사람이 앓고있는 질환과 비교해보고 희망을 가지시길 바랍니다.
| 효과 높음 | 중간 | 낮음(불확실) | 미대상(효과없음) |
|---|---|---|---|
| -망막색소변성증(RP) -rod-cone dystrophy -cone-rod dystrophy -Leber 선천성 흑암시 -광독성·약물유발 망막손상 -강광(빛) 손상 -망막박리 후 신경층 손실 -외상성 망막손상 | -건성(위축성) -연령관련황반변성(AMD) -당뇨망막병증(신경변성 동반 사례) -망막정맥폐쇄 후 신경손실 -망막동맥폐쇄 후 신경손실 | -스타가르트병 -베스트병 -중심장액맥락망막병증 -습성 AMD 활동기 -황반원공 -유리체황반견인증후군 | -녹내장성 시신경병증 -시신경염 -허혈성 시신경병증 -후사상구 병변 |
FAQ
이 외에 자주묻는 질문입니다.
Q2. 망막 재생 치료제가 상용화 된다면 효과 지속기간은?
A: 동물 실험에서 효과가 6개월 이상 유지되었지만, 사람에게서도 똑같은 효과 유지기간이 나타날지는 임상시험이 필요합니다.
Q1. 정확히 어떤 질환에 효과적일 수 있나요?
A: 대표적으로 망막색소변성증(RP), 연령관련 황반변성(AMD, 건성 위주), 당뇨망막병증, 망막박리 후 손상에 치료 효과가 있습니다.
참고 링크
<망막 재생 치료제 줄기세포 기술 연구 성공? 시력회복 가능한 시대> 포스팅을 하면서 참고했던 공신력 있는 홈페이지 링크입니다.
카이스트 홈페이지: https://www.kaist.ac.kr/kr/
해외 논문: https://www.nature.com/ncomms/
아직 기다림이 조금 필요하지만 머지않아 임상시험과 정부 허가를 거쳐 약이 상용화될 거라 봅니다. 주변 가족, 지인 중 시각적인 고통을 앓고있는 분이 있다면 해당글을 공유하여 도움을 주시기 바랍니다.
동물 실험에서 최소 6개월 이상 효과 지속이 확인됐고, 유전자 전달 방식에서는 반복 투여 없이도 상당 기간 보호/재생 효과가 나타남. 하지만 사람에서 얼마나 오래 지속될지는 임상시험에서 확인해야 할 부분이에요.